소수의 파킨슨병 환자를 대상으로 한 실험적 유전자요법이 별다른 안전성의 문제 없이 환자의 운동장애 문제를 해결할 수 있다는 연구결과가 'The Lancet Neurology' 최근호에 발표되었다. 이번 연구는 신경퇴행성질환에 대한 유전자요법의 효능을 입증한 최초의 이중맹검 임상실험으로 관심을 모으고 있다.
파킨슨병은 도파민을 만드는 뇌회로의 뉴런이 사멸하여 발생하는 질병으로, 진전(tremor), 운동완서(slowness), 인지장애 등의 증상을 동반하는 것이 특징이다. 이번 임상실험은 30~75세의 파킨슨병 환자 45명을 대상으로 실시되었다. 환자 중 절반은 파킨슨병 환자에게 과잉 활성화되는 것으로 알려진 뇌의 중추에 GAD라는 유전자를 전달하도록 유전자조작된 바이러스를 주입받았다.나머지 절반의 환자들은 뇌수술(sham-surgery)을 받았지만, 유전자 요법을 시술받지는 않았다.
수술 후 6개월이 지나, 연구진은 두 그룹의 환자를 대상으로 표준화된 파킨슨병 증상 측정법(UPDRS)을 이용하여 보행, 자세, 손과 손가락의 움직임의 개선 정도를 평가하였다. 그 결과 유전자요법을 받은 환자들은 23.1%의 증세 호전율을 보인 데 반해, 가짜 뇌수술을 받은 환자들은 12.7%의 증세 호전율을 보인 것으로 나타났다. 이번 임상실험 결과에 대해 많은 의학자들이 찬사를 보내고 있지만, 신중한 입장을 보이는 의학자들도 있다.
글. 이수연 brainlsy@brainmedia.co.kr | [자료참조] KISTI 글로벌동향브리핑