DGIST, 치료제 없는 CMT 유전병, 세계 최초 전자약 치료법 개발

DGIST, 치료제 없는 CMT 유전병, 세계 최초 전자약 치료법 개발

치료법 전무한 난치성 말초신경병증에 새로운 치료 가능성 보여

DGIST 김민석 교수(뉴바이올로지학과) 연구팀은 약물이 전무한 유전성 난치 말초신경병증인 샤르코-마리-투스(Charcot-Marie-Tooth, CMT) 질환을 치료할 수 있는 전자약 원천기술을 세계 최초로 개발했다고 30일 밝혔다.

이는 현재 치료법이 없는 난치성 신경병증을 치료할 수 있는 새로운 가능성을 보여주었고, 향후 사람에게 적용 가능한 치료법이 될 것으로 기대하고 있다.
 

▲ DGIST 김민석 교수 연구팀이 새롭게 접근한 전기 자극을 이용한 샤르코-마리-투스 질환 치료 모식도 (이미지 출처=DGIST)

샤르코-마리-투스 질환은 말초 신경에서 수초의 손실로 인해 근육위축, 무감각, 발의 기형, 마비 등을 유발한다. 약 3,000명 중 1명이 발병할 정도로 많은 환자들이 고통받고 있는 유전 질환이다. 하지만 현재까지도 뚜렷한 치료법이 없는 상태이다.

이에 김민석 교수 연구팀은 샤르코-마리-투스 질환의 치료법을 개발하기 위해 해당 질환의 유전형을 가지는 마우스 모델에서 재수초화가 가능한 특정 자극 조건을 발굴하였다.

이를 자극하기 위해 유연한 형태의 커프 전극을 신경에 이식한 후 특정 전기자극을 보내자 질환에 연관된 주요 단백질인 Peripheral myelin protein 22(PMP22)와 수초 막의 콜레스테롤 분포 이상이 개선됨을 확인했다.

또한, 샤르코-마리-투스 질환의 유전형을 가진 마우스에게 3주간 전기 자극 치료를 시행하자 질환으로 저하되었던 운동성이 개선되었으며, 투과 전자 현미경(Trans electron microscope, TEM)을 통해 확인한 결과 손상되어 있는 수초 막이 현저히 회복되는 모습을 볼 수 있었다.
 

▲ 정상 마우스(WT), 샤르코-마리-투스 질환 마우스(Tr-J C)와 전기자극 치료를 한 질환 마우스(Tr-J ES)의 수초 단면 전자현미경 사진과 수초막 두께, g-ratio 분석 등을 통해 확인한 손상된 수초막 회복 효과  (이미지 출처=DGIST)


DGIST 뉴바이올로지학과 김민석 교수는 “이번 연구의 핵심은 전자약 기술로 치료법이 전무한 난치성 말초신경병증의 치료 가능성을 처음으로 확인한 것”이라며 “해당 연구성과가 샤르코-마리-투스 질환으로 고통받는 280만명의 환우들을 치료할 수 있는 전자약 개발로 확장되기를 기대한다.”고 말했다.
 

▲ (이미지 출처=DGIST)

한편, 웰에이징연구센터의 이윤일 박사와 공동연구로 진행된 본 연구는 삼성미래육성센터사업(SRFC)의 지원을 받아 수행됐으며, 연구결과는 어드벤스드 사이언스(Advanced Science) 저널에 8월 게재되었다.

글. 이지은 기자 smile20222@brainworld.com | 사진 및 자료출처 = 대구경북과학기술원(DGIST)

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